Trong giai đoạn 2019–2024, Việt Nam đã triển khai 20 chương trình hỗ trợ thuốc cho bệnh nhân mắc các bệnh hiểm nghèo – chủ yếu là ung thư, giúp hơn 10.600 người bệnh được thụ hưởng, với tổng giá trị thuốc đã cấp phát lên tới gần 3.000 tỷ đồng. 19 trong số 20 chương trình là hình thức hỗ trợ thuốc miễn phí một phần. Tuy nhiên, việc thiếu hướng dẫn pháp lý rõ ràng có thể dẫn đến nguy cơ gián đoạn điều trị bằng thuốc mới cho người bệnh.

Từ năm 2018, Bộ Y tế ban hành Thông tư 31/2018/TT-BYT quy định việc thực hiện chương trình hỗ trợ thuốc miễn phí cho các cơ sở khám chữa bệnh, bao gồm cả hỗ trợ hoàn toàn và hỗ trợ một phần. Dựa trên hành lang pháp lý này, trong giai đoạn 2019–2024, Việt Nam đã triển khai 20 chương trình hỗ trợ thuốc cho bệnh nhân, giúp 10.652 người bệnh được thụ hưởng, với tổng giá trị thuốc đã cấp phát lên tới gần 3.000 tỷ đồng. Bệnh nhân được hỗ trợ theo chương trình đều mắc các bệnh nặng và hiếm với chi phí điều trị rất cao như ung thư phổi, đa u tủy, ung thư tuyến tiền liệt, ung thư biểu mô tế bào gan, ung thư vú thể HER-2 dương tính, vảy nến thể mảng, viêm khớp vảy nến...

Bệnh viện Phổi Trung ương là một trong những cơ sở khám chữa bệnh có bệnh nhân được hỗ trợ theo các chương trình này với khoảng 1.000 bệnh nhân hiện đang điều trị theo phương pháp sử dụng các loại thuốc đích và thuốc miễn dịch với các mức hỗ trợ khác nhau – tối thiểu là 50%. Với phương pháp sử dụng thuốc đích, chi phí điều trị trung bình là 82 triệu đồng/tháng, tổng chi phí cho thời gian điều trị 3 năm là gần 3 tỷ đồng. Nhưng với các chương trình hỗ trợ đang áp dụng, người bệnh sẽ chỉ phải chi trả khoảng gần 1 tỷ đồng. Với liệu pháp miễn dịch, một phác đồ điều trị kéo dài khoảng 35 chu kỳ với chi phí khoảng 4 tỷ đồng. Nhưng với bệnh nhân được hỗ trợ ở mức cao nhất là mức 3, chi phí bệnh nhân phải chi trả chỉ còn khoảng 900 triệu đồng. Từ thực tế điều trị cho bệnh nhân, bác sĩ Nguyễn Đức Hạnh, Trưởng khoa Ung bướu 2, Bệnh viện Phổi Trung ương đánh giá ý nghĩa của các chương trình hỗ trợ thuốc này: "Cá nhân tôi là bác sĩ điều trị thì phải nói là chương trình hỗ trợ này có ý nghĩa cực kỳ lớn bởi những thuốc được hỗ trợ đều là phương pháp điều trị mới, hiệu quả cao, thay đổi tiên lượng sống còn của bệnh nhân. Nếu người bệnh không tiếp cận được chỉ vì kinh tế thì rất là tiếc, nên rất may là có các chương trình hỗ trợ này"

Các chương trình hỗ trợ thuốc đến nay đã giúp nhiều bệnh nhân giảm gánh nặng tài chính, đặc biệt trong các bệnh mạn tính, ung thư, bệnh hiếm – nơi chi phí thuốc chiếm tới 70–90% tổng chi phí điều trị. Nhờ được hỗ trợ, bệnh nhân duy trì phác đồ ổn định, tăng khả năng tuân thủ và phục hồi. Cô Cung Minh Nguyệt ở Hà Nội, người đang điều trị bệnh ung thư phổi giai đoạn sớm tại Bệnh viện Phổi trung ương cũng được nhận hỗ trợ theo chương trình sử dụng thuốc đích. "Bản thân tôi luôn luôn biết ơn và cảm thấy mình may mắn khi được điều trị ở đây. Và không chỉ tôi ở giai đoạn 1B, nhiều bệnh nhân khác ở giai đoạn 3, giai đoạn 4 và đều thấy hoàn toàn có thể tin tưởng vào khoa, vào bệnh viện, vì vậy mà tôi thực sự cảm thấy tâm lý thoải mái" - cô Cung Minh Nguyệt xúc động chia sẻ. 

Liệu pháp miễn dịch và thuốc đích là những bước tiến lớn trong điều trị ung thư. Tuy nhiên, chi phí cao và việc các loại thuốc này chưa nằm trong danh mục bảo hiểm y tế khiến việc tiếp cận của bệnh nhân còn hạn chế. Các chương trình hỗ trợ thuốc theo Thông tư 31/2018/TT-BYT giúp giảm gánh nặng tài chính, tạo cơ hội cho người bệnh tiếp cận thuốc tiên tiến trong khi chờ bảo hiểm mở rộng phạm vi chi trả. Không chỉ với người bệnh, các chương trình hỗ trợ thuốc còn rất có ý nghĩa với hệ thống y tế khi đây là cơ chế tài chính bổ trợ hiệu quả, huy động nguồn lực từ doanh nghiệp và xã hội để giảm áp lực ngân sách nhà nước, góp phần đạt mục tiêu giảm chi trả tiền túi của người dân theo Nghị quyết 20-NQ/TW. Khi người bệnh duy trì được sức khỏe, khả năng lao động và giảm phụ thuộc an sinh, xã hội cũng tiết kiệm được chi phí gián tiếp, tăng năng suất lao động và ổn định an sinh. GS. TS. Nguyễn Anh Trí, Đại biểu Quốc hội, thành viên Ủy ban Văn hóa - Xã hội của Quốc hội cũng cho rằng: "Đây là chính sách rất có lợi cho người bệnh khi họ được sử dụng thuốc tốt, thuốc mới với giá hợp lý – một mức giá mà họ đủ sức chi trả khi phải tự bỏ tiền ra trả. Những người bệnh đã bị ốm đau những bệnh hiểm nghèo và khó chữa thì sớm muộn cũng khánh kiệt. Đó là cơ hội sống cho những nhóm bệnh nhân này" 

Tuy nhiên, một vướng mắc pháp lý phát sinh liên quan đến Điều 42 của Luật Dược khi quy định hiện hành chỉ nêu “hỗ trợ thuốc miễn phí”, chưa đề cập cụ thể hình thức hỗ trợ một phần. Do chưa có hướng dẫn thay thế rõ ràng, Bộ Y tế đã tạm ngừng tiếp nhận và phê duyệt các chương trình hỗ trợ thuốc miễn phí một phần không thuộc viện trợ phi chính phủ nước ngoài kể từ ngày 1/7/2025, theo Quyết định 2123/QĐ-BYT ngày 26/6/2025. Hệ quả là đến ngày 31/3/2026, sẽ có 3 chương trình chính thức ngừng tiếp nhận bệnh nhân mới là chương trình hỗ trợ miễn phí một phần cho người bệnh ung thư, cho người bệnh ung thư vú có HER-2 dương tính và cho người bệnh ung thư biểu mô tế bào gan, và nhiều chương trình khác cũng đứng trước nguy cơ tương tự. Bên cạnh đó, vai trò của các tổ chức trung gian như quỹ xã hội, quỹ thiện nguyện trong việc phối hợp, quản lý và giám sát chương trình hỗ trợ thuốc cũng chưa được làm rõ. Trên thực tế, các đơn vị này đã góp phần đảm bảo tính minh bạch, độc lập và trách nhiệm giải trình, là cầu nối giữa doanh nghiệp dược, cơ sở y tế và người bệnh. Việc chưa được công nhận chính thức khiến họ không thể tiếp tục vận hành các chương trình đang mang lại hiệu quả rõ rệt. Ngừng phê duyệt chương trình đồng nghĩa với việc mất đi một cơ chế tài chính bổ trợ quan trọng, đẩy gánh nặng chi phí trở lại hoàn toàn lên vai người bệnh và ngân sách nhà nước, và hầu hết bệnh nhân không thể duy trì phác đồ, hoặc phải từ bỏ điều trị giữa chừng nếu không có chương trình hỗ trợ. Trước thực trạng này, GS. TS. Nguyễn Anh Trí, Đại biểu Quốc hội, thành viên Ủy ban Văn hóa - Xã hội của Quốc hội chia sẻ quan điểm: "Điều cần ưu tiên chính là làm sao tiếp tục có chương trình này, làm sao có thuốc mới, thuốc tốt được cung cấp về cho những bệnh nhân đang thụ hưởng và những bệnh nhân mới đang cần những thuốc này. Nếu thật sự vướng thì phải tháo gỡ. Chúng ta phải xem lại cho thật có lý, có tình, để đảm bảo được là thuốc được cung cấp cho những người bệnh đang và sẽ thụ hưởng chương trình đó".

Như ý kiến của Đại biểu Quốc hội Nguyễn Anh Trí, việc hoàn thiện hành lang pháp lý cho các chương trình hỗ trợ thuốc là yêu cầu từ thực tiễn, đồng thời phù hợp với nhiều chủ trương lớn như Nghị quyết 66-NQ/TW năm 2025 yêu cầu các bộ, ngành “tháo gỡ rào cản pháp lý, thúc đẩy mô hình sáng tạo, hiệu quả” – trong đó, hỗ trợ thuốc miễn phí một phần là mô hình hợp tác công – tư tiêu biểu, vừa hiệu quả xã hội, vừa nhân văn. Giải pháp cần được xem xét là bổ sung Điều 42 Luật Dược theo hướng công nhận hai hình thức “hỗ trợ thuốc miễn phí toàn phần” và “hỗ trợ thuốc miễn phí một phần”, ban hành hướng dẫn chi tiết dưới luật, công nhận vai trò của tổ chức trung gian, từ đó giúp khôi phục hoạt động của các chương trình hỗ trợ thuốc đang bị đình trệ, đảm quyền được điều trị liên tục, công bằng và hợp pháp cho người dân.

Trước những băn khoăn từ thực tiễn triển khai, đại diện Bộ Y tế khẳng định chủ trương nhất quán là ủng hộ các chương trình hỗ trợ thuốc mang tính nhân văn, phi thương mại, nhằm giúp người bệnh - đặc biệt là người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm tiếp cận sớm hơn với các thuốc phát minh có chi phí cao, trên cơ sở tuân thủ quy định pháp luật và bảo đảm minh bạch. Thứ trưởng Bộ Y tế Vũ Mạnh Hà ghi nhận các chương trình hỗ trợ thuốc cho bệnh nhân như một công cụ hữu hiệu giúp bệnh nhân tiếp cận được những thuốc mới (chưa được BHYT chi trả) đồng thời giảm các gánh nặng tài chính. Ở góc độ chuyên môn và thực thi, bà Trần Thị Trang, Vụ trưởng Vụ Bảo hiểm Y tế, cho biết tất cả các chương trình hỗ trợ thuốc đã được Bộ Y tế phê duyệt hiện vẫn tiếp nhận bệnh nhân bình thường. Khi danh mục thuốc bảo hiểm y tế được cập nhật, nhiều thuốc từng nằm trong các chương trình hỗ trợ sẽ được quỹ bảo hiểm y tế thanh toán. Như vậy, quyền lợi của người bệnh được bảo đảm liên tục.

Từ kinh nghiệm triển khai tại các cơ sở y tế, các chuyên gia cho rằng để chủ trương nhân văn này được thực hiện ổn định, lâu dài và nhất quán, cần có hướng dẫn pháp lý rõ ràng hơn, làm cơ sở cho các bên liên quan phối hợp triển khai. Hiện nay, Bộ Y tế đang trong quá trình hoàn thiện Thông tư thay thế Thông tư 31/2018/TT-BYT, nhằm tháo gỡ các vướng mắc phát sinh trong thực tiễn, đồng thời bảo đảm tính minh bạch và bền vững cho việc triển khai các chương trình hỗ trợ thuốc cho bệnh nhân. Việc hoàn thiện khung hướng dẫn được kỳ vọng sẽ góp phần bảo đảm quyền được điều trị liên tục, công bằng và hợp pháp cho người bệnh, cũng như củng cố tính ổn định lâu dài của các chương trình hỗ trợ thuốc.